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Cancers pédiatriques : nouveaux succès d'une thérapie génique

Des enfants atteints de leucémie aiguë lymphoblastique et de lymphome ne répondant plus aux traitements conventionnels ont pu bénéficier d’un traitement expérimental combinant les progrès de la thérapie génique et de l’immunothérapie. Une “immunothérapie personnalisée“ qui a obtenu de très bons résultats, selon deux étudesprésentées lundi lors du Congrès de la Société américaine d’hématologie

L'immunothérapie personnalisée ou CTL019 a obtenu de très bons résultats face à deux formes de cancers.

Cette

thérapie génique est à la pointe de l’

immunothérapie, une nouvelle approche qui révolutionne la cancérologie depuis plusieurs années en renforçant le

système immunitaire pour qu’il puisse détecter et détruire les cellules cancéreuses.Le principe de l’immunothérapie personnaliséeLe traitement expérimental est élaboré à partir des propres 

lymphocytes T des patients (lymphocytes “tueurs“), cellules du système immunitaire. Ils sont prélevés puis génétiquement modifiés afin d’être capables d’attaquer sélectivement les cellules cancéreuses. Les chercheurs programment aussi ces lymphocytes pour qu’ils accélèrent leur multiplication. Une fois que les lymphocytes T ont été prélevés pour être reprogrammés, le patient est traité par 

chimiothérapie puis on lui réinjecte ses propres cellules immunitaires modifiées, qui vont traquer et potentiellement détruire les cellules cancéreuses. On parle d’immunothérapie personnalisée, également connue sous le nom de CTL019.Une rémission obtenue chez de nombreux enfantsDeux essais cliniques étonnants ont été présentés à la conférence annuelle de l’American Society of Hematology (ASH) réunie cette semaine à Orlando (Floride).Dans le premier, plus de 93 % (55 sur 59) d’enfants atteints de

leucémie aiguë lymphoblastique réfractaire aux traitements conventionnels ou qui avaient rechuté, ont connu une

rémission après avoir reçu cette thérapie développée à partir de leurs propres cellules immunitaires. Dix-huit de ces patients restaient sans signe de cancer plus d’un an après le début du traitement et neuf, après deux ans.Dans le seconde, parmi un groupe d’enfants atteints de

lymphome non-hodgkinien traités par cette même thérapie, appelée CTL019, la moitié (14 sur 28) ont eu une rémission complète, précisent ces chercheurs de la faculté de médecine de l’Université de Pennsylvanie et de l’hôpital des enfants de Philadelphie.Des taux de réponse sans précédent“Le taux de réponse et la durée de cette réponse observés dans ces études cliniques préliminaires sont sans précédent, ce qui nous donne l’espoir que ces thérapies cellulaires personnalisées peuvent être de puissantes armes pour contrôler durablement ces cancers difficiles à traiter“, estime le Dr Stephan Grupp, directeur du programme de recherche sur l’immunothérapie à l’hôpital des enfants de Philadelphie.Ces chercheurs signalent toutefois des

effets secondaires passagers chez certains patients durant plusieurs semaines après avoir reçu ces cellules immunitaires modifiées, tels que des symptômes ressemblant à la

grippe comme une forte

fièvre, des

nausées, des douleurs musculaires et des

hallucinations. Dans quelques cas plus sérieux, les patients ont souffert de tension artérielle trop basse et de difficultés respiratoires.Ces nouveaux résultats encourageants confortent l’efficacité de ces thérapies géniques, dont les

premiers essais cliniques ont été conduits en 2010 avec des patients atteints de

leucémie lymphoïde chronique qui touche des cellules du sang, les

lymphocytes B, produites par la

moelle osseuse  et qui jouent un rôle clé dans le système immunitaire. Récemment, les autorités de santé américaines ont désigné la thérapie CTL019 comme une “

avancée thérapeutique majeure“.Cette technique est cependant extrêmement coûteuse (de l’ordre de 500 000 à plus d’un million de dollars par personne) et donc difficilement généralisable. Une autre technique développée par la firme française Cellectis a récemment obtenu de très bons résultats en ne partant plus de cellules du patient, mais de cellules de donneurs sains modifiées génétiquement pour ne plus être perçues comme des corps étrangers par l’organisme (en plus d’être modifiées pour attaquer les cellules cancéreuses). Une nouveauté qui pourrait permettre demain de standardiser la fabrication de ces médicaments et de les commercialiser à un prix nettement inférieur aux techniques autologues.Dr Jesus CardenasSources :Stephan A Grupp et al. Durable remission in children with relapsed/refractory ALL treated with T cells engineered with a CD19-targetted chimeric antigen receptor (CTL019).

Abstract 681 présenté lors du Congrès de l’American Society of Hematlogy à Orlando, Floride, le 7 décembre 2015.High response rates, long-term remissions seen in Penn trials of personalized therapy CTL019 for pediatric and adult blood cancers. News de la Faqculté de Medecine de  l’Université de Pennsylvanie du  7 décembre 2015 (

disponible en ligne).AFP/RelaxnewsClick Here: cheap all stars rugby jersey

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